文/新浪四川 馮俊杰

9月27-29日，第五屆中國醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會(huì)在蘇州盛大召開。

在“非上市公司”專場，來自四川的成都金瑞基業(yè)生物科技有限公司（以下簡稱“金瑞基業(yè)”）備受矚目。其臨床PI北京天壇醫(yī)院神經(jīng)腫瘤綜合治療病區(qū)主任李文斌教授團(tuán)隊(duì)的主任醫(yī)師陳峰教授，發(fā)布了“和厚樸酚脂質(zhì)體JRF101：腦膠質(zhì)瘤I期臨床試驗(yàn)”的數(shù)據(jù)。

資料顯示，JRF101是用脂質(zhì)體包裹一個(gè)新天然小分子，治療惡性腫瘤的全球首創(chuàng)藥，目前已申請(qǐng)12項(xiàng)中國發(fā)明專利，授權(quán)7項(xiàng)，相關(guān)成果已在Biomaterial，JMC等期刊發(fā)表SCI論文35篇。

作為新藥，它為何能獲得十二五、十三五國家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)支持，其背后研發(fā)團(tuán)隊(duì)成都金瑞基業(yè)生物科技有限公司的產(chǎn)品線有何優(yōu)勢，新浪四川特別對(duì)話金瑞基業(yè)首席執(zhí)行官朱天民博士，看看他對(duì)創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域的觀察與思考。

 

創(chuàng)新藥浪潮來臨，是挑戰(zhàn)更是機(jī)遇  
 

公開資料顯示，朱天民博士曾任美國惠氏、輝瑞藥物研發(fā)部高級(jí)總監(jiān)、海正藥業(yè)公司研發(fā)副總裁、公司首席科學(xué)家，是惠氏歷史上唯一連續(xù)兩年得到研發(fā)最高獎(jiǎng)的科學(xué)家，也是美國《科學(xué)光譜》2005年綠寶石獎(jiǎng)得主并被授予Senior Technology Fellow，擁有20余項(xiàng)PCT專利、發(fā)表學(xué)術(shù)論文20余篇。

 

在美跨國藥企藥物研發(fā)崗位已近乎達(dá)到“天花板”的朱天民，其實(shí)一直擁有創(chuàng)業(yè)的夢想，打從博士畢業(yè)那一年起就根植于他的心中。上了大學(xué)，出了國，原本模糊的夢想日益清晰，中國創(chuàng)新藥企的燦爛前景更讓他躍躍欲試，“要打造具有國際競爭力，同時(shí)具備研發(fā)實(shí)力和商業(yè)化能力的創(chuàng)新藥企。”

談及入職金瑞基業(yè)，就任首席執(zhí)行官，朱天民表示，科創(chuàng)板上市引爆創(chuàng)新浪潮，助力小型企業(yè)短時(shí)間內(nèi)快速上市，是自己從未觸碰過的領(lǐng)域，是挑戰(zhàn)更是機(jī)遇。“金瑞基業(yè)專注做創(chuàng)新藥，無論是管理還是科研都有十多年積淀，產(chǎn)品管線質(zhì)量一流。”

據(jù)了解，金瑞基業(yè)成立于 2009 年 5 月，成立以來一直專注于腫瘤小分子創(chuàng)新藥物研發(fā)，目前已累計(jì)投資數(shù)億元，形成包括9個(gè)小分子腫瘤創(chuàng)新藥（包括天然小分子抗腫瘤藥物及化學(xué)小分子抗腫瘤靶向藥）為主的具有全球競爭力的產(chǎn)品管線，覆蓋中國高發(fā)的消化道腫瘤、肝癌、肺癌、無藥可治的腦膠質(zhì)瘤及無有效藥物的Exon20突變腫瘤等大量未被滿足的臨床需求。

仿制藥高利潤高增長的時(shí)代已然落幕，借由近幾年中國新藥政策的支持，加之資本的助推，創(chuàng)新藥成為各大醫(yī)藥行業(yè)論壇的高頻詞。但中國藥企轉(zhuǎn)向創(chuàng)新藥的路徑各有不同。

“公司研發(fā)藥物種類包括全球首創(chuàng)的天然小分子抗腫瘤藥物、腫瘤靶點(diǎn)差異化設(shè)計(jì)藥物，多個(gè)富有特色的雙靶點(diǎn)設(shè)計(jì)藥物，以及領(lǐng)先全球的國際熱點(diǎn)炎癥性藥物。”在朱天民看來，金瑞基業(yè)的經(jīng)驗(yàn)和成果能不能被其他創(chuàng)新藥企復(fù)制，“極其困難”。

全球首創(chuàng)藥JRF101有望后年上市

據(jù)介紹，JRF101是由成都金瑞基業(yè)生物科技有限公司自主研發(fā)，從中藥厚樸中提取純化獲得的高純度天然小分子單體，采用脂質(zhì)體制劑包裹制備成能靶向腫瘤組織的“和厚樸酚脂質(zhì)體凍干粉”，為全球首創(chuàng)藥，曾獲得十二五、十三五國家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)支持。

“目前JRF101以腦膠質(zhì)瘤為主要適應(yīng)癥，未來將拓展到其它腦部腫瘤、卵巢癌、非小細(xì)胞腫瘤等晚期惡性腫瘤。”朱天民稱，截至目前研究結(jié)果顯示，該藥物安全性好、多名受試者臨床癥狀好轉(zhuǎn)，早期入組的晚期腦膠質(zhì)瘤受試者生存期大幅延長，最長已達(dá)14個(gè)月。金瑞基業(yè)計(jì)劃重點(diǎn)推進(jìn)該藥物臨床研究，并盡快推進(jìn)國際多中心臨床研究，預(yù)計(jì)明年一季度進(jìn)入臨床II期，在2022年申報(bào)有條件上市，盡早為患者帶來福音。

從成立之初，金瑞基業(yè)就以持續(xù)創(chuàng)新為基礎(chǔ)，研發(fā)的首個(gè)產(chǎn)品JRF101即為全球首創(chuàng)藥，它從中藥里提取純化獲得單體分子用于抗腫瘤，為中藥現(xiàn)代化提供了創(chuàng)新解決方案。朱天民談到，團(tuán)隊(duì)還尤其重視運(yùn)用人工智能等前沿工具輔助進(jìn)行藥物發(fā)現(xiàn)及研究，有望在不久的將來結(jié)出創(chuàng)新碩果。

朱天民透露，近期公司戰(zhàn)略規(guī)劃重點(diǎn)是推進(jìn)JRF101臨床研究，建設(shè)強(qiáng)大的臨床運(yùn)營團(tuán)隊(duì)，充分發(fā)揮JRF101可以穿過血腦屏障的優(yōu)勢，推進(jìn)多個(gè)腦部腫瘤適應(yīng)癥研究及中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域研究。“預(yù)計(jì)在明年推進(jìn)3個(gè)II期臨床同時(shí)在研，并在年底完成2個(gè)II期臨床項(xiàng)目的受試者入組工作。”

“我們依托已建成的脂質(zhì)體技術(shù)平臺(tái)和天然產(chǎn)物藥物研發(fā)平臺(tái)，可持續(xù)產(chǎn)出自主研發(fā)項(xiàng)目，形成技術(shù)壁壘和知識(shí)產(chǎn)權(quán)資產(chǎn)。”除了獨(dú)家的JRF101，朱天民介紹稱公司還同時(shí)布局有JRF103、JRF104等差異化抗腫瘤靶向藥物管線。

十多年來，金瑞基業(yè)在技術(shù)、研發(fā)、管理等多方面摸索出自己的創(chuàng)新模式。在靶點(diǎn)選擇方面以快速跟隨創(chuàng)新為基礎(chǔ)；在研發(fā)模式方面，重點(diǎn)建設(shè)自主創(chuàng)新研發(fā)團(tuán)隊(duì)的同時(shí)，還通過戰(zhàn)略合作構(gòu)建協(xié)同創(chuàng)新綜合體，以項(xiàng)目為中心聚集優(yōu)秀的科研、開發(fā)、醫(yī)學(xué)、臨床團(tuán)隊(duì)等，充分發(fā)揮產(chǎn)、學(xué)、研、院各方優(yōu)勢，建立高效創(chuàng)新的精細(xì)化管理體系，通過集成創(chuàng)新走在前列。

目前該公司已建立起優(yōu)秀的自主研發(fā)團(tuán)隊(duì)，各專業(yè)主要研發(fā)帶頭人均具有十多年以上產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗(yàn)及成功的創(chuàng)新藥研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，其中博士10多人，其他均為本科及以上學(xué)歷。“公司建有生物治療國重/金瑞聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室 、天然藥物研發(fā)平臺(tái)（在建），并已建成符合GMP條件年產(chǎn)52萬支的高端制劑脂質(zhì)體生產(chǎn)研發(fā)平臺(tái)。”

中國創(chuàng)新藥最好的時(shí)代正在到來

創(chuàng)新藥是科技屬性非常強(qiáng)的行業(yè)，代表著尖端的生命科學(xué)和生物科技，一頭連著國計(jì)，一頭連著民生。其行業(yè)上限高，市場廣闊，且知識(shí)密集度高，管理團(tuán)隊(duì)大多都是行業(yè)頂尖人才。

朱天民深感：中國創(chuàng)新藥最好的時(shí)代正在到來！在金瑞基業(yè)這樣一家專注于腫瘤與自身免疫疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物研發(fā)的公司任職首席執(zhí)行官，對(duì)公司未來發(fā)展充滿信心。

“我們的研發(fā)管線十分聚焦，有天然產(chǎn)物，有靶向小分子化合物……目前把小分子做精做強(qiáng)，金瑞基業(yè)自然會(huì)成為一家成功的公司。”朱天民堅(jiān)定地認(rèn)為，只有立足于國內(nèi)，深挖中國特色需求，才是中國藥企最接地氣的打法。

朱天民表示，目前公司發(fā)展戰(zhàn)略著力于“雙輪驅(qū)動(dòng)”，一是把小分子天然藥做強(qiáng)，二是把小分子靶向藥物差異化做精，并發(fā)揮兩者的協(xié)同作用。“如果說產(chǎn)品技術(shù)是生命，人才團(tuán)隊(duì)就是靈魂。經(jīng)過大浪淘沙，十年磨一劍的金瑞基業(yè)在腫瘤與自身免疫領(lǐng)域已處于領(lǐng)先水平，其擁有的脂質(zhì)體產(chǎn)品和天然產(chǎn)物衍生物研究已具有先進(jìn)水平，同時(shí)其精細(xì)化全程管理模式，以及差異化抗腫瘤靶向藥物管線都為公司研究創(chuàng)新藥提供了源源不斷的動(dòng)力和源泉。”

如今腫瘤患者越來越多，朱天民稱未來總體趨勢可能會(huì)發(fā)展成為慢性病。于朱天民而言，做藥首先要考慮“人”的生命，從患者實(shí)際出發(fā)，做到“安全”和“有效”，其次再考慮經(jīng)濟(jì)效益，考慮投資回報(bào)。“只要把藥做好，真正能拯救人民的生命，提高患者的生活質(zhì)量，企業(yè)盈利是自然而來的。”

朱天民透露稱，金瑞基業(yè)或?qū)⒂诿髂昴甑椎顷懣苿?chuàng)板。“創(chuàng)新藥研發(fā)具備很大的機(jī)遇，國家也在這一領(lǐng)域投入了大量財(cái)力，將來可能會(huì)有更多的發(fā)展前途。未來醫(yī)藥市場將逐步向研發(fā)創(chuàng)新能力強(qiáng)、成本控制水平高的頭部藥企集中。借著科創(chuàng)板的東風(fēng)，金瑞基業(yè)有望成為相關(guān)領(lǐng)域的頭部藥企，迎來更為廣闊的市場空間。”

和多數(shù)中國創(chuàng)新藥企發(fā)展一樣，朱天民認(rèn)為，企業(yè)團(tuán)隊(duì)、產(chǎn)品研發(fā)、資本運(yùn)作能力和市場能力，都是對(duì)創(chuàng)新藥企的挑戰(zhàn)，隨著企業(yè)做大，這些能力缺一不可。“中國創(chuàng)新藥企與國際合作的步伐正在加速，期待有更多創(chuàng)新藥企能走向國際，領(lǐng)跑世界。”