來源：生物探索

最近的美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)（ADA）第79屆科學(xué)會(huì)議正在加利福尼亞州舊金山如期舉行，會(huì)議期間科學(xué)家們報(bào)告了一系列最新糖尿病的研究成果，讓人嘆為觀止。

 

今天要為大家介紹的便是掀起本次會(huì)議高潮的“明星新藥”——來自Provention Bio公司的一款免疫治療藥物Teplizumab（PRV-031），其主要作用于1型糖尿病（T1D）的高危群體，可以預(yù)防或延緩風(fēng)險(xiǎn)的發(fā)生。本研究的詳細(xì)內(nèi)容已在《New England Journal of Medicine》上發(fā)表。

 

 

關(guān)于T1D的臨床治療，目前主要依賴的是早在97年前發(fā)現(xiàn)的胰島素。而這一新藥的研發(fā)成功，正如加州大學(xué)舊金山分校的免疫學(xué)家，也是該研究主要成員的Jeffrey Bluestone教授所評(píng)價(jià)到的：“這些結(jié)果開辟了糖尿病臨床治療的新篇章。一方面，這樣的結(jié)果著實(shí)非常令人興奮，但另一方面，真正的艱苦工作現(xiàn)在才開始。那就是，如何推動(dòng)這種治療手段才能惠及更多需要幫助的人。”

 

 

 

敏銳洞察力

 

 

T1D目前被認(rèn)為是一種自身免疫疾病，由于胰腺中產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞遭到破壞而刺激形成的疾病。在此認(rèn)知的基礎(chǔ)上，研究人員發(fā)現(xiàn)在美國(guó)受到該疾病高發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的人群超過100萬。因此， 一種可用于截短和預(yù)防臨床T1D的抗CD3單克隆抗體——Teplizumab（PRV-031）的試驗(yàn)便從此開始了。

 

本次臨床試驗(yàn)始于8年前，招募了76名年齡在8到49歲之間的參與者。 這其中，有72％的參與者年齡在18歲以下，并且全部都患與T1D自身抗體或異常葡萄糖代謝（血糖異常）相關(guān)的疾病。

 

 

試驗(yàn)設(shè)置隨機(jī)雙盲安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，其中44名為Teplizumab組，32名為安慰劑組。研究結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Teplizumab單次14天療程具有明顯延緩臨床T1D發(fā)作和診斷的作用。 經(jīng)評(píng)估，其延緩能力竟然可長(zhǎng)達(dá)48個(gè)月之久。

 

同時(shí)，在試驗(yàn)期間研究人員們還發(fā)現(xiàn)，在安慰劑組中有72％的患者會(huì)面臨糖尿病風(fēng)險(xiǎn)，但Teplizumab組僅有43％。由此可見，Teplizumab耐受性良好，并且安全性數(shù)據(jù)結(jié)果與既往研究顯示的數(shù)據(jù)相符。

 

 

 

未來臨床新趨勢(shì)

 

 

Provention Bio公司的首席醫(yī)療官兼首席運(yùn)營(yíng)官Eleanor Ramos 博士對(duì)這一結(jié)果激動(dòng)地表示到：“這項(xiàng)開創(chuàng)性的研究表明，我們可以使用免疫療法，特別是Teplizumab(PRV-031)這款新型藥物來預(yù)防或顯著延緩臨床1型糖尿病的發(fā)病時(shí)間，至少兩年！

 

更重要的是，研究中還發(fā)現(xiàn)，約60％的受試者在僅接受一次PRV-031治療后其不發(fā)生T1D的概率比安慰劑組提高了一倍！ Teplizumab是第一個(gè)顯示可延遲T1D臨床發(fā)病的免疫調(diào)節(jié)劑！“

 

Jeffrey Bluestone教授 圖片來源：UCSF

帕克癌癥免疫治療研究所CEO、美國(guó)加利福尼亞大學(xué)舊金山分校（UCSF）糖尿病中心代理和內(nèi)分泌學(xué)教授，Jeffrey Bluestone興奮地說道：“值得注意的是，在這項(xiàng)試驗(yàn)中，單次療程為兩周的Teplizumab治療可將糖尿病發(fā)病率降低近50％。這些數(shù)據(jù)清楚地告訴我們，短期免疫治療可以顯著減緩糖尿病的臨床發(fā)病。 開發(fā)不依賴于持續(xù)治療的免疫調(diào)節(jié)藥物來治療自身免疫性疾病是一個(gè)重大的轉(zhuǎn)變“

 

Provention Bio首席執(zhí)行官Ashleigh Palmer表示：我們最新的一項(xiàng)研究表明，在十歲之前被診斷患有T1D的患者在Teplizumab的治療下可延緩發(fā)病多達(dá)16年之久！未來，我們將致力于第3階段研究的評(píng)估中，不斷努力為這種影響生命和危及生命的自身免疫性疾病提供更有效的治療選擇。“

End

參考資料：

[1] An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes

[2] A Single Course of Provention's PRV-031 (Teplizumab) Delays Type 1 Diabetes Onset in High-Risk Individuals by at Least Two Years

[3] A Single Course of Provention's PRV-031 (Teplizumab) Delays Type 1 Diabetes Onset in High-Risk Individuals by at Least Two Years