關(guān)愛生命與健康 為人類健康做出貢獻
發(fā)布時間：2019-12-05 10:55:00 閱讀：
文|馬秋萍
▲成都金瑞基業(yè)生物科技有限公司董事長賴新天。圖片來源：李奕萱/攝
中國正在從仿制藥大國向創(chuàng)新藥強國邁進。自2012年起，本土企業(yè)的新藥臨床申請（IND）數(shù)量開始出現(xiàn)明顯攀升，到2018年，這項數(shù)據(jù)同比激增71%。同年，麥肯錫報告顯示，中國對全球醫(yī)藥研發(fā)的貢獻率上升至4％-8％，已跨入第二梯隊。
可以說，2018年是中國創(chuàng)新藥研發(fā)的分水嶺，中國本土醫(yī)藥企業(yè)對此功不可沒。以近期成都舉行的2019中日先進醫(yī)療高峰論壇為契機，一大批本土新藥研發(fā)企業(yè)帶著最新研發(fā)成果集中亮相，其中不乏具有自主知識產(chǎn)權(quán)的國際首創(chuàng)藥。
成都金瑞基業(yè)生物科技有限公司布局新藥研發(fā)領(lǐng)域已近十年，通過不斷的技術(shù)攻堅，在肺癌及胃癌等癌癥藥物研發(fā)中取得了突破性進展，同時，金瑞基業(yè)聯(lián)合四川大學生物治療國家重點實驗室及藥明康德共同打造的“協(xié)同創(chuàng)新綜合體”也為創(chuàng)新藥研發(fā)及成果轉(zhuǎn)化提供了可借鑒的高效模式。
界面四川獨家對話成都金瑞基業(yè)生物科技有限公司董事長賴新天，看看這位企業(yè)家如何破題創(chuàng)新藥研發(fā)在產(chǎn)、學、研等環(huán)節(jié)面臨的諸多困局。
不能用仿制藥思路來管理創(chuàng)新藥
2019年，隨著兩票制、一致性評價等政策持續(xù)推進，我國醫(yī)藥市場正在發(fā)生深度變革，一些實力藥企在創(chuàng)新藥研發(fā)方面持續(xù)加大布局。
需要指出的是，當下國內(nèi)醫(yī)藥市場仍以仿制藥為主。受困于基礎(chǔ)研究薄弱、轉(zhuǎn)化能力弱、臨床研究與產(chǎn)業(yè)資源不匹配、金融配套待完善等現(xiàn)實問題，我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在創(chuàng)新藥研發(fā)方面成效一直不明顯。
公開數(shù)據(jù)顯示，以制藥工業(yè)為例，2018年我國制藥工業(yè)上市公司研發(fā)投入占營業(yè)收入比例僅為5%左右，同期美國制藥工業(yè)上市公司研發(fā)投入強度接近19%。同時，中國科技成果轉(zhuǎn)化率約為6%，相對于美國高校約50%的科技成果轉(zhuǎn)化率，有著不小的差距。
一方面企業(yè)在基礎(chǔ)研究方面投入低。另一方面，擅長基礎(chǔ)研究的大學及研究機構(gòu)往往又存在著“視野受限”的現(xiàn)實問題，長期以專利售賣為轉(zhuǎn)化主要方式，大學和開發(fā)者不能與企業(yè)共同面向未來。
這直接造成了成果轉(zhuǎn)化的難度和風險直線上升。“由于主要從事基礎(chǔ)研究的原因，大學技術(shù)成果基本處于初期待開發(fā)階段，在這種情況下，獲得大學技術(shù)的公司需要非常愿意承擔技術(shù)及市場的雙重風險，才會去嘗試對這些發(fā)明進行商業(yè)化開發(fā)。”賴新天說。
美國調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，即便是已經(jīng)成功商業(yè)化的科技成果，超過75%只是概念驗證或者實驗程度原型，只有12%的技術(shù)是做好商業(yè)化準備的，僅有8%在生產(chǎn)上具備可行性。
因此，賴新天意識到，不能用仿制藥的思路來管理創(chuàng)新藥，發(fā)明人、企業(yè)和大學三者的利益必須牢固綁定，才能共同推動技術(shù)的成功轉(zhuǎn)化并形成市場化產(chǎn)品。
以“協(xié)同創(chuàng)新綜合體”打造創(chuàng)新藥成果轉(zhuǎn)化模式
為了解決創(chuàng)新藥研發(fā)最核心的技術(shù)問題，賴新天開始嘗試探索一條有利于創(chuàng)新藥物研發(fā)，更適應(yīng)創(chuàng)新藥企業(yè)發(fā)展的運行模式。
“首先，我們與四川大學生物治療國家重點實驗室開展全方位的合作，引進多項技術(shù)和項目，共同進行基礎(chǔ)研究開發(fā)。而在產(chǎn)業(yè)開發(fā)方面，我們與藥明康德合作，通過戰(zhàn)略合作構(gòu)建協(xié)同創(chuàng)新綜合體，以項目為中心聚集頂尖科研團隊、開發(fā)團隊、臨床團隊等，聚焦世界前沿，充分發(fā)揮產(chǎn)、學、研各方優(yōu)勢，運用高效創(chuàng)新的精細化管理體系，通過集成創(chuàng)新走向世界前列。”賴新天說。
金瑞基業(yè)2009年落戶成都，經(jīng)過十年探索，目前已成為行業(yè)內(nèi)一家標桿性企業(yè)。
據(jù)賴新天介紹，自成立以來，金瑞基業(yè)已累計投資億元以上用于創(chuàng)新藥物研發(fā)，目前已形成以抗腫瘤藥物為核心的研發(fā)管線。其中一個天然小分子藥物處于臨床I期，明年春節(jié)前后將完成入組；其他9個小分子靶向藥處于臨床前研發(fā)階段（其中2個正在準備申報材料，明年第一季度申報IND），預計明后年全部進入臨床I、II期。同時，已建成符合GMP要求的脂質(zhì)體制劑生產(chǎn)車間，年產(chǎn)量可達52萬支。
金瑞基業(yè)+四川大學生物治療國家重點實驗室+藥明康德的“協(xié)同創(chuàng)新綜合體”，打通了創(chuàng)新藥研發(fā)產(chǎn)、學、研體系，形成了一個利益共享、權(quán)責分明的“綜合體”。金瑞基業(yè)在其中扮演了一位資源整合者的角色，能組織各利益相關(guān)者為了共同目標組建團隊，管理從早期發(fā)現(xiàn)到藥物后期開發(fā)的整條研發(fā)價值鏈。
在賴新天看來，這個模式最核心的優(yōu)勢在于解除了研發(fā)由傳統(tǒng)的利益相關(guān)者把控的機制，使企業(yè)朝著以項目為中心的模式進化，而這正是屬于新藥研發(fā)領(lǐng)域的未來模式。
“不斷攀升的研發(fā)成本、日益縮短的產(chǎn)品周期以及難以預測的成功率都將為醫(yī)藥公司帶來研發(fā)投資報酬率方面的下行壓力，加上個性化醫(yī)療的日益普及，以及技術(shù)公司、CRO、學術(shù)機構(gòu)與各方的合作上升，未來研發(fā)將不再由傳統(tǒng)的利益相關(guān)者把控，而會朝著以項目為中心的模式進化。”賴新天說。
從研究端的項目團隊、技術(shù)性CRO的整合參與（新工具的集成和應(yīng)用），到關(guān)于繼續(xù)推進與否的決策及管理流程，都需要在整個過程中保持精簡與靈活，適應(yīng)產(chǎn)業(yè)的不斷進步與變化。
從“me-better”到“first-in-class”，為我國高發(fā)腫瘤尋找靶點
有了良性運作的體制機制，賴新天和他的團隊得以充分發(fā)揮新藥研發(fā)各個環(huán)節(jié)的優(yōu)勢，不斷取得突破性成果。
“公司管線目前包括多個first in class、best in class藥物，項目都是國際前沿的靶點，在腦膠質(zhì)瘤、胃癌、食管癌等多個腫瘤領(lǐng)域有望填補國內(nèi)臨床治療的未滿足需求。”賴新天說。
雖然中國已在全球醫(yī)藥市場占據(jù)了舉足輕重的位置，但由于研發(fā)能力較低，國內(nèi)擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥占比還是較低。
在賴新天看來，只有取得first in class的成果，才能實現(xiàn)創(chuàng)新藥領(lǐng)域的技術(shù)騰飛。“西方工業(yè)發(fā)達國家的藥企，創(chuàng)新和研發(fā)能力很強，而國內(nèi)藥企在這方面確實還存在差距。”其進一步指出，“很多企業(yè)都把錢放到生產(chǎn)上去，把國外藥物的創(chuàng)新成果拿過來用，如果老是用別人的專利，不會取得重大突破。”
我國癌譜具有獨特性，所以研發(fā)抗腫瘤藥物需要針對性布局。
根據(jù)2019我國癌癥中心和美國癌癥數(shù)據(jù)顯示，我國的腫瘤發(fā)病率和死亡率前5的病種與美國不同。國外研究主要關(guān)注他們自己國家的高發(fā)腫瘤，我國的高發(fā)腫瘤在國外的關(guān)注度并不高。“所以我們不能等待跨國藥企來解決我國的多發(fā)腫瘤，也不能一味跟隨國際上的熱門靶點，而是要針對我們切實的未滿足臨床需求，更多地依靠自己進行藥物創(chuàng)新。”賴新天說。
目前，金瑞的適應(yīng)癥選擇主要針對腦膠質(zhì)瘤、胃癌、肺癌等我國高發(fā)癌種和突變類型，致力于開發(fā)創(chuàng)新藥物，并且已經(jīng)有一項成果跨入first-in-class之列。中國創(chuàng)新藥企研發(fā)出更多首創(chuàng)新藥，只是時間問題。
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